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Si potrebbe aprire anche per Lucia Pepe , la bimba paganese di tre anni, la strada per la terapia genica Zolgensma. La piccola, infatti, è affetta da Sma1, atrofia muscolare spinale, malattia rarissima che colpisce un nascituro ogni 10 mila. L’Aifa, l’Agenzia italiana del farmaco, ha aperto uno spiraglio, lasciando la decisione definitiva al ministero della Salute guidato da Roberto Speranza . Il direttore generale dell’Agenzia, Nicola Magrini , nel rispondere ad una nota giunta dall’Ancim, l’Associazione nazionale comuni isole minori, ha evidenziato che «tutte le terapie di dimostrata efficacia devono essere messe a disposizione dei pazienti nel più breve tempo possibile ».

Nel caso della terapia genica con Zolgensma, questa convinzione si è tradotta nella «decisione di garantire l’immediata copertura» del servizio sanitario nazionale. Il massimo dirigente dell’Agenzia italiana del farmaco ha scritto che «è stato riconosciuto che se Zolgensma dovesse essere garantito immediatamente per tutti i bambini che avrebbero potuto ottenere il massimo beneficio». Contestualmente ha ricordato che il «limite di età di sei mesi previsto per l’inserimento corrisponde esattamente al criterio stabilito nella sperimentazione clinica». Tuttavia, si nelle ancora nella risposta all’Ancim del presidente Francesco Del Deo (sindaco di Forio, ndr) e inoltrata anche al ministro Roberto Speranza, i bambini che per ora non rientrano nel protocollo Zolgensma non sono stati lasciati «senza alternative terapeutiche, grazie alla disponibilità di un farmaco di dimostrata efficacia». Inoltre, rispetto alla terapia genica che la bimba paganese Lucia Pepe ambisce ad ottenere, «almeno per i bambini di età superiore ai 6 mesi, e in particolare per i bambini di peso superiore a 13,5 chilogrammi, non esiste alcuna evidenza scientifica di un vantaggio nel sottoporsi a terapia genica». Nonostante ciò l’Aifa, «per quanto dipende dagli Uffici dell’Agenzia e dalle sue commissioni », assicura «un impegno straordinario per concludere in tempi brevissimi la negoziazione di Zolgensma e la modalità ottimale di utilizzo nel Servizio sanitario nazionale. Siamo ottimisti - si legge nella conclusione della lettera di Magrini - che nelle prossime settimane sarà possibile trovare una soluzione positiva ».

Una nota che genera un velato ottimismo nel cuore dei genitori di Lucia. In particolare, papà Enrico Pepe che ha riscontrato come la risposta dell’Aifa lo «lasci presagire che è tutto in mano al ministro della Salute». Tant’è che la famiglia paganese ha scritto una nuova lettera a Roberto Speranza. Nella missiva si fa nuovamente appello al titolare del dicastero della Salute affinché li «aiuti a far rientrare Lucia e tutti gli altri bambini Sma1, nel programma di accesso anticipato approvato dall’Agenzia, infatti, ancora oggi siamo in attesa di una risposta che purtroppo tarda ad arrivare». Solo in Italia, ha scritto papà Enrico, «esiste o comunque viene attuata una disparità di trattamento per la somministrazione del farmaco genico rispetto agli altri paesi Europei». Al ministro Roberto Speranza adesso tocca il compito di mettere fine al gap, restituendo anche a chi al momento è fuori dal protocollo la possibilità di riprendere a camminare.

FONTE: La Città